CRISPR-клетки заблокировали ВИЧ на 19 месяцев без вреда для здоровья
html Копировать Скачать Запустить
Представьте: ваши собственные клетки крови генетически перепрограммировали, чтобы они стали неуязвимы для ВИЧ. Затем их вернули в организм, и они прижились. Звучит как сценарий фильма, но это реальный эксперимент, проведённый китайскими учёными. Хотя полностью победить вирус пока не удалось, сам факт, что изменённые клетки прожили в теле полтора года без вреда, — огромный шаг вперёд.
Пациентом стал 27-летний мужчина с двумя диагнозами: острый лейкоз и ВИЧ. Это не случайность: наличие рака крови позволило использовать трансплантацию стволовых клеток как часть лечения, добавив к ней редактирование генома. Исследователи взяли гематопоэтические стволовые клетки от донора и с помощью CRISPR-Cas9 вырезали в них кусок гена, отвечающего за рецептор CCR5.
Зачем это нужно? ВИЧ проникает в иммунные клетки именно через этот рецептор. Если его нет или он сломан, вирус становится беспомощным. В природе уже существует мутация CCR5, дающая естественную защиту от ВИЧ. Но таких людей мало. CRISPR позволяет создать искусственную защиту у любого.
Через 19 месяцев после трансплантации учёные проверили результат. Изменённые клетки прижились и не вызывали никаких побочных эффектов — это главная победа. Затем пациент временно прекратил приём антиретровирусных препаратов, чтобы проверить, сможет ли новая иммунная система сдерживать вирус.
Увы, чуда не произошло. Вирусная нагрузка снова выросла, и мужчине пришлось вернуться к лекарствам. Анализ показал, что устойчивые к ВИЧ клетки составили лишь чуть больше 5% от всех лимфоцитов. Этого слишком мало, чтобы победить инфекцию.
Тем не менее исследователи считают результат значительным прорывом. Впервые доказано, что CRISPR-отредактированные стволовые клетки могут долго и безопасно жить в теле человека. Это открывает дорогу к дальнейшим экспериментам, где нужно будет повысить долю изменённых клеток и сделать метод более эффективным.
Почему это важно? Десятки миллионов людей в мире живут с ВИЧ. Терапия, которая превращает их собственные клетки в оружие против вируса, может стать доступной альтернативой пожизненному приёму таблеток. Но предстоит ещё много работы. В том числе разобраться, почему поломка обеих копий гена CCR5 может влиять на продолжительность жизни — это показали недавние исследования.
Пока что главный итог: редактирование генов в донорских клетках — безопасно. А значит, у нас есть время и инструменты, чтобы довести технологию до ума. И тогда, возможно, ВИЧ станет просто ещё одной болезнью, которую мы научились побеждать.
Исследование опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии.
